Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: Возле школы в Москве произошла стрельба

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
03 февраля 2025 Китайский предприниматель организовал стримы с танцами, в которых участвуют девушки из России, получающие донаты от китайских зрителей
03 февраля 2025 Илья Гаврилов был приговорён к тюремному заключению за ограбление банка
03 февраля 2025 Актёр Станислав Колокольников, известный по сериалу «Возвращение Мухтара», ушёл из жизни на 64-м году
03 февраля 2025 Активист Карась сообщил об увеличении количества взрывов около военных комиссариатов
03 февраля 2025 У автомобилей из Китая выявилась очередная массовая проблема
03 февраля 2025 Злоумышленники провели фишинговую атаку, притворившись представителями маркетплейса Ozon
03 февраля 2025 В Тбилиси проходят протестные акции против евроинтеграции
03 февраля 2025 В Берлине прошла акция с призывами к насилию против еврейского населения
03 февраля 2025 Более 33% взрослых поляков в возрасте до 34 лет живут с родителями
03 февраля 2025 На границе с Белоруссией польский солдат совершил самоубийство
03 февраля 2025 Украина осуществила рекордное количество атак с использованием беспилотников на российские нефтеперерабатывающие заводы
03 февраля 2025 На Сахалине снегопады привели к разрушениям
03 февраля 2025 На бывшего мэра Петрозаводска Владимира Любарского возбуждено второе уголовное дело
03 февраля 2025 В Казани водитель-мигрант отказался пропустить женщину с ребенком и напал на неё из-за её возмущения
03 февраля 2025 Три сотрудницы банков стали жертвами мошенников, которые обманули их на 8 миллионов рублей
03 февраля 2025 В Ольштыне по делу о мошенничестве в основном были задержаны граждане Украины и Беларуси
03 февраля 2025 Аэропорт Волгограда временно приостановил операции по приему и отправке рейсов
03 февраля 2025 Туристы на Маврикий охвачены паникой из-за приближения циклона
03 февраля 2025 Маск обвинил USAID в том, что они финансировали лабораторию в Ухане
03 февраля 2025 В Волгограде за шесть миллионов установили мемориальную доску с ошибкой